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avril 2025
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Alain Fischer : Des maladies rares aux maladies communes
Les maladies rares (prévalence 1<2000), souvent d'origine héréditaires sont au nombre d'environ 8000. Elles affectent 2 à 3% de la population. Grace aux progrès des outils de la génétique, les mutations responsables sont connues pour beaucoup d'entre elles. Leur connaissance peut éclairer la compréhension de mécanismes biologiques importants et ouvrir la voie de thérapeutiques ciblées. C'est de plus dans ce cadre que nombre de nouvelles voies thérapeutiques ont été développées dont la thérapie génique Il arrive que la compréhension de maladies…
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